阿斯利康(AZN.US)首創(chuàng)C5補體雙抗III期重癥肌無力研究成功
亞匯網(wǎng)
2025-07-24 23:26:00
亞匯網(wǎng)獲悉,7月24日,阿斯利康(AZN.US)宣布gefurulimab的III期臨床試驗在抗乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性(Ab+)的全身型重癥肌無力(gMG)成人患者中取得積極結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示,與安慰劑相比,gefurulimab在第26周時,在重癥肌無力日常生活活動能力量表(MG-ADL)總分上顯示出具有統(tǒng)計學顯著性和臨床意義的、相較于基線的改善。
Gefurulimab是一種迷你雙抗(25kD),只包含了靶向C5的抗體重鏈可變區(qū)和與白蛋白(Albumin)特異性結(jié)合的抗體片段。較小的分子量可以帶來更好的滲透性,并且與白蛋白的結(jié)合能夠延長其半衰期,有望成為一款可居家用藥的每周1次的皮下注射療法。
全身型重癥肌無力(gMG)是一種罕見、使人衰弱、慢性的自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病,會導致肌肉功能喪失和嚴重無力。gMG患者最初可能出現(xiàn)言語不清、復視、眼瞼下垂和無力等癥狀,隨著疾病進展,癥狀會變得更加嚴重,包括極度疲勞、吞咽困難、窒息和呼吸衰竭。
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